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• Un panel consultivo del Congresso ha avvertito che gli Stati Uniti stanno perdendo la loro leadership nello sviluppo di farmaci per le malattie rare, definendo questa tendenza una questione di sicurezza nazionale. • Per contrastare tale fenomeno, il panel raccomanda l'implementazione di politiche di supporto, tra cui la definizione della designazione di piattaforma FDA e l'adozione di nuovi design per i trial clinici rivolti a piccole popolazioni di pazienti. • L'FDA sta già intervenendo attraverso un nuovo programma pilota per accorciare i tempi tra l'identificazione del farmaco e gli studi first-in-human e per migliorare la qualità delle domande di sottomissione.

• La FDA ha registrato un lieve rallentamento della produttività normativa durante la prima metà del 2024 a causa di una significativa instabilità della leadership e di un continuo attrito della forza lavoro. • Sotto la guida del commissario ad interim Kyle Diamantas, l'agenzia ha adottato una posizione più aperta, in particolare per quanto riguarda le terapie per le malattie rare e le domande di approvazione accelerata. • I principali beneficiari di questo cambiamento includono REGENXBIO, a cui è stato comunicato che i dati clinici per RGX-121 erano sufficienti, cũng come Replimune e uniQure.

• HCA Healthcare ha annunciato un nuovo studio pubblicato sul New England Journal of Medicine (NEJM) che mette in luce i progressi nelle terapie basate su CRISPR per i bambini. • La ricerca si basa sul lavoro pionieristico svolto presso il TriStar Centennial Medical Center e la Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network, che effettua oltre 1.600 terapie cellulari e trapianti all'anno. • Il Dr. Frangoul, ricercatore chiave, ha precedentemente contribuito al primo trial clinico negli Stati Uniti per l'editing genetico nella malattia falciforme, portando alla prima terapia CRISPR approvata dalla FDA.