Biospace

• NanoViricides avvierà la prossima settimana una sperimentazione clinica per il farmaco orale NV-387 per trattare un focolaio di Ebola in espansione nella Repubblica Democratica del Congo. • L'attuale focolaio della variante Bundibugyo Ebolavirus presenta un tasso di letalità grezza del 48% e non dispone di trattamenti o vaccini approvati. • Il virus si è diffuso nei campi profughi che ospitano oltre 4,4 milioni di persone, creando una popolazione ad alto rischio con scarse risorse mediche e igienico-sanitarie.

• La FDA si riunirà questo mercoledì per raccogliere contributi dal pubblico e dagli stakeholder del settore per il prossimo Prescription Drug User Fee Act, che definirà le priorità dell'agenzia per gli anni fiscali 2028–2032. • La società di consulenza per le politiche sanitarie Aviva Strategies ha osservato in un memo di venerdì che il Rare Disease Innovation Hub della FDA sta lavorando per allineare il Center for Drug Evaluation and Research e il Center for Biologics Evaluation and Research. • Questo allineamento mira a risolvere un problema di coordinamento di lunga data per gli sviluppatori che creano trattamenti per le malattie rare.

• NanoViricides ha annunciato l'8 settembre 2026 la registrazione di un trial clinico di Fase II per le gommose orali NV-387 per trattare l'epidemia di Bundibugyo ebolavirus nella Repubblica Democratica del Congo. • L'azienda riferisce che NV-387 ha precedentemente mostrato prestazioni migliori rispetto al farmaco Remdesivir in un modello animale letale di malattia virale. • Questo trial colma una lacuna critica nell'assistenza sanitaria, poiché attualmente non esiste alcun vaccino o trattamento approvato per il ceppo specifico di ebolavirus che sta causando l'epidemia in espansione.

• Il Belgio e i Paesi Bassi hanno sviluppato alcuni dei più robusti ecosistemi di scienze della vita in Europa grazie a una combinazione di istituzioni di ricerca d'eccellenza e talenti nel settore biotech. • Gli investimenti in queste regioni sono attualmente frammentati e i finanziamenti nelle fasi iniziali rimangono scarsi per le nuove imprese. • Le iniziative biotech nazionali e il supporto dell'Unione Europea fungono da catalizzatori primari per scalare queste potenzialità scientifiche verso mercati commerciali più ampi.

• La FDA ha approvato Pasatru™ (garetosmab-grts) come primo e unico trattamento per ridurre le nuove lesioni da ossificazione eterotopica (HO) e le riacutizzazioni valutate dai clinici in adulti con Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP). • L'approvazione segue il trial clinico di Fase 3 OPTIMA, uno studio multinazionale progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del farmaco in pazienti con FOP attiva. • Questo sviluppo è significativo in quanto fornisce un'opzione terapeutica mirata per una malattia rara, supportata dalle precedenti designazioni Fast Track e Orphan Drug della FDA, dell'EMA e del Ministero della Salute del Giappone.

• NanoViricides ha ricevuto l'approvazione normativa per lanciare un trial clinico di Fase II per le caramelle gommose orali NV-387 per il trattamento dell'Ebola nella Repubblica Democratica del Congo. • Il trial mira a contrastare l'attuale focolaio, descritto come il più vasto e in maggiore espansione nella storia della regione. • Guidato dal Professor Katoto e supportato da esperti come il Fogarty Fellow Patrick, lo studio sfrutta reti di ricerca implementativa specializzate per scalare nuovi trattamenti.

• NanoViricides ha ricevuto l'approvazione normativa per lanciare un trial clinico di Fase II per le caramelle gommose orali NV-387, progettate come trattamento per il virus Ebola. • Il trial si svolgerà nella Repubblica Democratica del Congo per combattere il focolaio di Ebola più grande e in rapida espansione mai registrato. • L'urgenza del trattamento è accentuata dalla diffusione del virus nei campi profughi che ospitano oltre 4,4 milioni di persone, dove la scarsa igiene e le limitate risorse mediche aumentano il rischio.

• La FDA ha approvato una nuova immunoterapia virale ingegnerizzata progettata specificamente per i pazienti affetti da melanoma avanzato resistente ai trattamenti. • Questa approvazione fornisce una nuova e fondamentale opzione terapeutica per i pazienti oncologici che non hanno risposto ai trattamenti standard attuali. • L'autorizzazione è concessa a condizioni per cui la disponibilità continua sul mercato potrebbe essere subordinata alla verifica dei benefici clinici.

• Moderna ha lanciato un primo studio clinico di Fase 1 sull'uomo (NCT07737717) per mRNA-1469, un vaccino sperimentale mirato al Bundibugyo ebolavirus (BDBV). • Lo studio è condotto in tre centri in Canada e mira a reclutare circa 80 partecipanti adulti sani per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'immunogenicità. • Questo sviluppo è fondamentale poiché, sebbene esistano vaccini per lo Zaire ebolavirus, attualmente non vi sono vaccini approvati per proteggere contro il BDBV, che ha causato epidemie nella Repubblica Democratica del Congo.

• Un panel consultivo del Congresso ha avvertito che gli Stati Uniti stanno perdendo la loro leadership nello sviluppo di farmaci per le malattie rare, definendo questa tendenza una questione di sicurezza nazionale. • Per contrastare tale fenomeno, il panel raccomanda l'implementazione di politiche di supporto, tra cui la definizione della designazione di piattaforma FDA e l'adozione di nuovi design per i trial clinici rivolti a piccole popolazioni di pazienti. • L'FDA sta già intervenendo attraverso un nuovo programma pilota per accorciare i tempi tra l'identificazione del farmaco e gli studi first-in-human e per migliorare la qualità delle domande di sottomissione.