Drug Approvals

• De US Food and Drug Administration (FDA) heeft in de eerste helft van 2026 22 nieuwe geneesmiddelen goedgekeurd, waardoor de behandelopties in diverse medische specialismen zijn uitgebreid. • Belangrijke goedkeuringen omvatten koperhistidinate (voorheen CUTX-101) voor de ziekte van Menkes, ondersteund door twee open-label studies met 129 patiënten die tot 3 jaar lang een subcutane toediening kregen. • De FDA heeft ook goedkeuring verleend voor een nieuwe behandeling gericht op milde tot matige ziekte van Alzheimer (AD), gebaseerd op data uit klinische fase 3-studies bij zowel volwassenen als pediatrische populaties.

• Het American Journal of Health-System Pharmacy heeft de farmaceutische pijplijn geschetst voor de goedkeuring van nieuwe geneesmiddelen die worden verwacht tussen 1Q 2026 en 4Q 2026. • De komende pijplijn richt zich op therapieën voor zeldzame erfelijke genetische aandoeningen, immunologische en inflammatoire ziekten, en vorderingen in gentherapie en gerichte oncologie. • Deze monitoring is cruciaal voor apothekers in gezondheidssystemen om ziekenhuisformularia effectief te beheren, financiële middelen toe te wijzen en de patiëntenzorg te optimaliseren.

• Toezichthoudende instanties integreren in toenemende mate real-world evidence (RWE) in het proces van geneesmiddelengoedkeuring om traditionele gerandomiseerde klinische studies aan te vullen. • Deze verschuiving maakt gebruik van real-world data (RWD) afkomstig uit elektronische patiëntendossiers, administratieve claimsdatabases, ziekteregisters en digitale gezondheidstools. • De adoptie van RWE maakt een uitgebreider begrip van de gezondheid van patiënten en de zorgverlening mogelijk, wat de besluitvorming voor farmaceutische bedrijven potentieel kan versnellen.

• De FDA keurde op 17 maart 2026 Icotyde (icotrokinra) goed, ontwikkeld door Johnson & Johnson Innovative Medicine. • Het middel is een interleukine-23 (IL-23) receptorantagonist die specifiek is geïndiceerd voor patiënten met matig tot ernstige plaque psoriasis. • Deze goedkeuring biedt een nieuwe therapeutische optie voor het beheersen van een chronische inflammatoire huidaandoening door specifieke immuunresponsen aan te pakken.

• FDA kondigde op 1 april 2026 aan dat de goedkeuringen van nieuwe geneesmiddelen vorig jaar bijna recordniveaus bereikten, waarmee de gemiddelden over vijf, tien en meerdere jaren werden overtroffen. • Deze update benadrukt de aanhoudende versnelling waarmee innovatieve therapieën Amerikaanse patiënten bereiken, wat de behandelingsopties voor diverse ziekten vergroot. • Het sterke momentum in goedkeuringen onderstreept de toewijding van de FDA om veilige en effectieve geneesmiddelen te versnellen, gezien prioriteiten voor de volksgezondheid zoals kanker en zeldzame ziekten.