Drug Approvals

• Onderzoekers analyseerden de impact van de 21st Century Cures Act, die de FDA toestaat om nieuwe geneesmiddelen goed te keuren op basis van één enkele cruciale trial in plaats van meerdere studies. • De bevindingen wijzen uit dat het aantal studies ter ondersteuning van nieuwe geneesmiddelgoedkeuringen in de VS sinds 2016 gestaag is afgenomen. • Deze verschuiving weerspiegelt een trend naar meer flexibiliteit van de FDA en een grotere afhankelijkheid van door de industrie gefinancierde gegevens om het goedkeuringsproces voor geneesmiddelen te versnellen.

• De FDA heeft goedkeuring verleend voor een nieuw medicijn tegen narcolepsie, ontwikkeld door Takeda Pharmaceutical. • In een belangrijke medische mijlpaal heeft het allereerste mRNA-gebaseerde influenzavaccin eveneens FDA-goedkeuring ontvangen. • Deze goedkeuringen benadrukken het groeiende nut van mRNA-technologie buiten COVID-19 en bieden nieuwe behandelingsopties voor slaapstoornissen.

• Voorspellingsmarkten zoals Kalshi en Polymarket staan gebruikers nu toe om geld in te zetten op de uitkomst van goedkeuringen van geneesmiddelen. • Kalshi breidt dit aanbod verder uit door te plannen om wedden op de specifieke resultaten van klinische studies mogelijk te maken. • Experts en verslaggevers, waaronder Rebecca Robbins, waarschuwen dat financiële speculatie over medische gegevens het publieke vertrouwen in klinisch onderzoek kan ondermijnen.

• De US Food and Drug Administration (FDA) heeft in de eerste helft van 2026 22 nieuwe geneesmiddelen goedgekeurd, waardoor de behandelopties in diverse medische specialismen zijn uitgebreid. • Belangrijke goedkeuringen omvatten koperhistidinate (voorheen CUTX-101) voor de ziekte van Menkes, ondersteund door twee open-label studies met 129 patiënten die tot 3 jaar lang een subcutane toediening kregen. • De FDA heeft ook goedkeuring verleend voor een nieuwe behandeling gericht op milde tot matige ziekte van Alzheimer (AD), gebaseerd op data uit klinische fase 3-studies bij zowel volwassenen als pediatrische populaties.

• Het American Journal of Health-System Pharmacy heeft de farmaceutische pijplijn geschetst voor de goedkeuring van nieuwe geneesmiddelen die worden verwacht tussen 1Q 2026 en 4Q 2026. • De komende pijplijn richt zich op therapieën voor zeldzame erfelijke genetische aandoeningen, immunologische en inflammatoire ziekten, en vorderingen in gentherapie en gerichte oncologie. • Deze monitoring is cruciaal voor apothekers in gezondheidssystemen om ziekenhuisformularia effectief te beheren, financiële middelen toe te wijzen en de patiëntenzorg te optimaliseren.

• Toezichthoudende instanties integreren in toenemende mate real-world evidence (RWE) in het proces van geneesmiddelengoedkeuring om traditionele gerandomiseerde klinische studies aan te vullen. • Deze verschuiving maakt gebruik van real-world data (RWD) afkomstig uit elektronische patiëntendossiers, administratieve claimsdatabases, ziekteregisters en digitale gezondheidstools. • De adoptie van RWE maakt een uitgebreider begrip van de gezondheid van patiënten en de zorgverlening mogelijk, wat de besluitvorming voor farmaceutische bedrijven potentieel kan versnellen.

• De FDA keurde op 17 maart 2026 Icotyde (icotrokinra) goed, ontwikkeld door Johnson & Johnson Innovative Medicine. • Het middel is een interleukine-23 (IL-23) receptorantagonist die specifiek is geïndiceerd voor patiënten met matig tot ernstige plaque psoriasis. • Deze goedkeuring biedt een nieuwe therapeutische optie voor het beheersen van een chronische inflammatoire huidaandoening door specifieke immuunresponsen aan te pakken.