Approvals

• 研究人员分析了《21世纪治愈法案》(21st Century Cures Act) 的影响，该法案允许 FDA 基于单项关键性临床试验而非多项研究来批准新药。 • 研究结果表明，自 2016 年以来，美国支持新药批准的研究数量呈稳步下降趋势。 • 这一转变反映了 FDA 灵活性增加的趋势，以及为了加速药物审批流程而更加依赖行业资助数据的现象。

• FDA 已批准由 Takeda Pharmaceutical 开发的一种新型发作性睡病药物。 • 在医学里程碑意义上，首款基于 mRNA 的流感疫苗也获得了 FDA 的批准。 • 这些批准凸显了 mRNA 技术在 COVID-19 之外的广泛应用潜力，并为睡眠障碍提供了新的治疗选择。

• Kalshi 和 Polymarket 等预测市场目前允许用户对药物审批结果进行金钱投注。 • Kalshi 正在进一步扩大这些产品，计划允许对临床试验的具体结果进行投注。 • 包括 Rebecca Robbins 在内的专家和记者警告称，针对医疗数据的金融投机可能会破坏公众对临床研究的信任。

• 总理将在重要演讲中宣布，澳大利亚将成为全球首个将 AI 带来的经济、社会、安全和环境问题统一由一个部门管理的国家。 • 获取我们的突破性新闻邮件、免费应用程序或每日新闻播客。 • Anthony Albanese 表示，联邦政府将在澳大利亚全境为 AI 项目（包括数据中心）引入更快的审批流程，旨在增强投资者的确定性，并维持社会对这项飞速发展技术的信心。

• 公共卫生官员就多州环孢子虫病（一种寄生虫性胃肠道疾病）病例上升发出警报，美国 18 个州已报告超过 450 例病例。 • 密西根州是受影响最严重的地区，占总病例数的 300 例以上，不过官员警告称，由于报告不足，实际病例数可能更高。 • 报告还强调了关键的医学进展，包括耶鲁大学一名精神科医生对迷幻药治疗的安全监测，以及 FDA 对基因、细胞和肾脏病疗法的新批准。

• FDA在2026年上半年批准了五项首创（first-in-class）疗法，分别针对肥胖症、AML（急性髓系白血病）、肾脏疾病、听力损失和膀胱癌。 • 4月14日，Travere Therapeutics 获得 sparsentan (Filspari) 的批准，这是首个专门用于治疗局灶节段性肾小球硬化 (FSGS) 这一罕见肾脏疾病的药物。 • 这些批准具有重要意义，因为它们将标签外用药或负担沉重的肠外治疗方案替换为更便捷的选择，例如允许患者在家中进行治疗的全口服方案。