Approvals

• FDA 在 2026 年上半年核准了五種首創 (first-in-class) 療法，針對肥胖症、AML（急性骨髓性白血病）、腎臟病、聽力損失及膀胱癌。 • 4 月 14 日，Travere Therapeutics 的 sparsentan (Filspari) 獲得核准，這是首個專為治療一種罕見腎臟病——局灶節段性腎小球硬化症 (FSGS) 而核准的治療藥物。 • 這些核准具有重大意義，因為它們以更便捷的選擇（例如允許患者在家治療的全口服方案）取代了原先的標記外使用 (off-label) 或繁重的注射治療。

• FDA 在 2026 年核准了六款用於 18 歲以下兒科患者的新藥，其中包括由 Sentynl Therapeutics Inc. 開發的 Copper histidinate (Zycubo)。 • Zycubo 於 2026 年 1 月 12 日獲批，適用於兒童 Menkes disease 的管理，採用皮下注射劑型。 • 兩項開放標記試驗的臨床數據顯示，在出生後四週內開始治療的患者，死亡風險降低了 78%。

• 美國食品藥品監督管理局 (FDA) 在 2026 年上半年核准了 22 種新藥，擴展了多個醫療專科的治療選擇。 • 關鍵核准項目包括用於治療 Menkes disease 的 copper histidinate (前身為 CUTX-101)，該藥物得到了兩項開放標記研究的支持，共有 129 名患者接受了最長 3 年的皮下注射治療。 • FDA 還根據成年及兒童群體的第三期臨床試驗數據，核准了一種針對輕度至中度阿茲海默症 (AD) 的新療法。

• American Journal of Health-System Pharmacy 概述了預計在 2026 年第一季至 2026 年第四季之間獲核准的新藥開發管線。 • 即將推出的管線重點在於治療罕見遺傳性疾病、免疫及發炎性疾病，以及基因治療和標靶腫瘤學的進展。 • 此類追蹤對於醫療系統藥劑師有效管理醫院藥品目錄、分配財務資源以及優化患者照護至關重要。

• FDA 於 2026 年 5 月 8 日延期審查由 Eisai 和 Biogen 提交的補充生物製劑許可申請 (sBLA)。 • 該申請涉及 lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik) 的每週一次皮下注射自動注射器起始療程，用於治療早期 Alzheimer disease。 • 此項監管延遲將 Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) 的行動日期推遲至 2026 年 8 月 24 日。

• 監管機構正日益將真實世界證據 (RWE) 整合到藥物審批流程中，以補充傳統的隨機臨床試驗。 • 這一轉型利用了來自電子健康記錄、行政理賠資料庫、疾病登記庫以及數位健康工具的真實世界數據 (RWD)。 • 採用 RWE 能夠更全面地了解患者健康狀況與醫療服務交付，並有望加速製藥公司的決策過程。