Biospace

• HCA Healthcare heeft een nieuwe studie aangekondigd, gepubliceerd in het New England Journal of Medicine (NEJM), die vorderingen in CRISPR-gebaseerde therapieën voor kinderen belicht. • Het onderzoek bouwt voort op pionierswerk bij het TriStar Centennial Medical Center en het Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network, dat jaarlijks meer dan 1.600 celtherapieën en transplantaties uitvoert. • Dr. Frangoul, een belangrijke onderzoeker, droeg eerder bij aan de eerste klinische studie in de VS naar genbewerking bij sikkelcelziekte, wat leidde tot de eerste door de FDA goedgekeurde CRISPR-therapie.

• Het Amerikaanse Department of Health and Human Services (HHS) en de FDA hebben een "ongekend" initiatief gelanceerd om het Amerikaanse leiderschap in klinische trials te herstellen en de concurrentie van China tegen te gaan. • Een cruciaal onderdeel van het plan is een versneld pilotprogramma voor nieuwe onderzoeksgeneesmiddelen, ontworpen om de tijdlijnen van vroege trials met maximaal 12 maanden te verkorten. • Minister van Volksgezondheid Robert F. Califf verklaarde dat de inspanning erop gericht is de trend van klinisch onderzoek dat naar het buitenland verplaatst, om te keren door de VS de belangrijkste locatie voor de ontwikkeling van medicijnen te maken.

• Voormalige leiders van de FDA, CDC en NIH kwamen bijeen tijdens de BIO International Convention om de ontmanteling van het Department of Health and Human Services onder de regering-Trump te bespreken. • Het panel richtte zich op de ineenstorting van bestaande Amerikaanse volksgezondheidsstructuren en de dringende noodzaak om een effectiever systeem op te bouwen. • Experts waarschuwden dat onmiddellijke actie vereist is, aangezien uitbraken van infectieziekten, waaronder Ebola en hantavirus, steeds vaker voorkomen.

• De markt voor technologie voor geneesmiddelenontwikkeling zal naar verwachting aanzienlijk groeien, waarbij de totale omvang tegen 2035 naar verwachting de 80,27 miljard USD zal overschrijden. • De groei wordt voornamelijk gedreven door de integratie van genomische gegevens en testen, waardoor onderzoekers nieuwe drug targets kunnen identificeren en DNA-variaties kunnen analyseren. • Deze vorderingen zijn van belang omdat ze het aantal mislukte tests van verbindingen verminderen en precisiegeneeskunde mogelijk maken, wat zorgt voor preklinische validatie voordat dure klinische studies beginnen.