Biospace

• NanoViricides start volgende week een klinische studie naar het orale medicijn NV-387 om een uitbreidende ebola-uitbraak in de Democratische Republiek Congo te behandelen. • De huidige uitbraak van de Bundibugyo Ebolavirus-variant heeft een ruwe mortaliteit van 48% en er is geen goedgekeurde behandeling of vaccine beschikbaar. • Het virus is verspreid naar vluchtelingenkampen waar meer dan 4,4 miljoen mensen verblijven, wat een risicovolle populatie creëert met slechte sanitaire voorzieningen en beperkte medische middelen.

• De FDA komt aanstaande woensdag bijeen om input te verzamelen van het publiek en belanghebbenden uit de industrie voor de volgende Prescription Drug User Fee Act, die de prioriteiten van het agentschap voor de fiscale jaren 2028–2032 zal vastleggen. • Gezondheidsbeleidsbureau Aviva Strategies merkte in een memo van vrijdag op dat de Rare Disease Innovation Hub van de FDA ernaar streeft om het Center for Drug Evaluation and Research en het Center for Biologics Evaluation and Research op één lijn te brengen. • Deze afstemming is bedoeld om een langdurig coördinatieprobleem op te lossen voor ontwikkelaars die behandelingen voor zeldzame ziekten creëren.

• NanoViricides kondigde op 8 september 2026 aan dat het een fase II-klinische studie heeft geregistreerd voor NV-387 orale gummies om de Bundibugyo-ebolavirusuitbraak in de Democratische Republiek Congo te behandelen. • Het bedrijf meldt dat NV-387 eerder beter presteerde dan het medicijn Remdesivir in een dodelijk diermodel van een virale ziekte. • Deze studie vult een kritiek gat in de gezondheidszorg, omdat er momenteel geen goedgekeurd vaccin of behandeling is voor de specifieke stam van het ebolavirus die de uitbreidende uitbraak veroorzaakt.

• België en Nederland hebben enkele van Europa's meest robuuste ecosystemen voor levenswetenschappen ontwikkeld door een combinatie van toponderzoeksinstituten en biotechtalent. • Investeringen in deze regio's zijn momenteel versnipperd en financiering in de beginfase blijft schaars voor nieuwe ondernemingen. • Nationale biotech-initiatieven en steun van de Europese Unie dienen als de belangrijkste katalysatoren om deze wetenschappelijke sterktes uit te schalen naar grotere commerciële markten.

• De FDA heeft Pasatru™ (garetosmab-grts) goedgekeurd als de eerste en enige behandeling om nieuwe heterotopische ossificatie (HO) laesies en door clinicus beoordeelde flare-ups te verminderen bij volwassenen met Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). • De goedkeuring volgt op de OPTIMA Phase 3 klinische studie, een multinational onderzoek ontworpen om de effectiviteit, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van het geneesmiddel te evalueren bij patiënten met actieve FOP. • Deze ontwikkeling is significant omdat het een gerichte therapeutische optie biedt voor een zeldzame ziekte, ondersteund door eerdere Fast Track en Orphan Drug aanwijzingen van de FDA, EMA en het Japanse Ministerie van Gezondheid.

• NanoViricides heeft regelgevende goedkeuring ontvangen om een fase II klinische studie te starten voor NV-387 orale gummies voor de behandeling van Ebola in de Democratische Republiek Congo. • De studie is erop gericht de huidige uitbraak te bestrijden, die wordt beschreven als de grootste en meest uitbreidende in de geschiedenis van de regio. • Onder leiding van Professor Katoto en ondersteund door experts zoals Fogarty Fellow Patrick, maakt het onderzoek gebruik van gespecialiseerde implementatienetwerken om nieuwe behandelingen op te schalen.

• NanoViricides heeft goedkeuring van de regelgevende instanties ontvangen om een Fase II klinische studie te starten naar NV-387 orale gummies, ontwikkeld als behandeling voor het Ebola-virus. • De studie zal plaatsvinden in de Democratische Republiek Congo om de grootste en snelst uitbreidende Ebola-uitbraak ooit geregistreerd te bestrijden. • De urgentie voor de behandeling is vergroot doordat het virus zich verspreidt naar kampen voor ontheemden met meer dan 4,4 miljoen inwoners, waar slechte sanitaire voorzieningen en beperkte medische middelen het risico verhogen.

• De FDA heeft een nieuwe genetisch gemodificeerde virale immunotherapie goedgekeurd, specifiek ontworpen voor patiënten die lijden aan behandelresistente gevorderde melanoma. • Deze goedkeuring biedt een cruciale nieuwe therapeutische optie voor kankerpatiënten die niet reageerden op bestaande standaardbehandelingen. • De autorisatie is verleend onder voorwaarden waarbij de voortdurende beschikbaarheid op de markt afhankelijk kan zijn van de verificatie van klinische voordelen.

• Moderna is gestart met een eerste Fase 1 klinische studie op mensen (NCT07737717) voor mRNA-1469, een experimenteel vaccin gericht op het Bundibugyo-ebolavirus (BDBV). • De studie wordt uitgevoerd op drie locaties in Canada en heeft als doel ongeveer 80 gezonde volwassen deelnemers te rekruteren om de veiligheid, verdraagzaamheid en immunogeniciteit te evalueren. • Deze ontwikkeling is cruciaal omdat er wel vaccins bestaan voor het Zaïre-ebolavirus, maar er momenteel geen goedgekeurde vaccins zijn ter bescherming tegen BDBV, dat uitbraken heeft veroorzaakt in de Democratische Republiek Congo.

• Een adviserend panel van het Congres heeft gewaarschuwd dat de VS haar leidende positie in de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten verliest, en bestempelt deze trend als een kwestie van nationale veiligheid. • Om dit tegen te gaan, beveelt het panel de implementatie van ondersteunend beleid aan, waaronder een definitieve FDA-platformaanduiding en de adoptie van innovatieve trial-designs voor kleine patiëntenpopulaties. • De FDA onderneemt reeds actie via een nieuw pilotprogramma om de tijd tussen de identificatie van een geneesmiddel en de eerste studies in mensen te verkorten en de kwaliteit van indieningen te verbeteren.