Fda

• Heidi Overton, adjunct-assistent binnenlands beleid van het Witte Huis, zou een van de laatste kandidaten zijn die worden overwogen om de Food and Drug Administration (FDA) te leiden. • Overton is een arts met een doctoraat in klinisch onderzoek van de Johns Hopkins University, waardoor zij aanzienlijke medische en beleidsexpertise meebrengt naar de functie. • Deze potentiële benoeming is cruciaal, aangezien het hoofd van de FDA toezicht houdt op de veiligheid en effectiviteit van geneesmiddelen en voedingsproducten in de gehele Verenigde Staten.

• De FDA heeft een nieuw initiatief gelanceerd dat erop gericht is het proces voor de beoordeling van geneesmiddelen te herzien om de ontwikkeling van nieuwe medicijnen te versnellen. • Een primair doel van het programma is om het aantal binnenlandse klinische studies te verhogen, waardoor de afhankelijkheid van gegevens uit het buitenland afneemt en patiënten sneller toegang krijgen tot therapieën. • Deze verschuiving is van belang nu het agentschap streeft naar het stroomlijnen van regelgevende hindernissen en het verbeteren van de efficiëntie bij het op de Amerikaanse markt brengen van innovatieve behandelingen.

• De Amerikaanse regering herstructureert de systemen die PEPFAR en de wereldwijde gezondheidsbeveiliging ondersteunen, waarbij de betrokkenheidsstrategie verschuift naar regelgevende invloed in plaats van langdurige partnerschappen voor de volksgezondheid. • Er grows bezorgdheid dat toegenomen politiek toezicht en de afbraak van internationale samenwerkingen de wetenschappelijke infrastructuur van de NIH en de geschiedenis van HIV-onderzoek en vaccineontwikkeling kunnen ondermijnen. • In een stap richting regelgevende samenwerking hebben de US Food and Drug Administration (FDA) en de African Medicines Agency (AMA) een Memorandum of Understanding (MoU) ondertekend om een gedeeld kader voor informatie-uitwisseling op te stellen.

• De FDA heeft de aanvraag van Roche geaccepteerd om de combinatie van Lunsumio en Polivy te gebruiken voor patiëntenbehandeling. • Deze regulatoire mijlpaal maakt deel uit van de inspanningen van Roche om de indicaties en het klinische nut van deze bestaande, op de markt beschikbare producten uit te breiden. • Deze ontwikkeling is van belang omdat het potentieel een nieuwe therapeutische optie biedt voor patiënten die deze specifieke drugcombinatie nodig hebben.

• De FDA heeft een nieuwe indicatie verleend voor het geneesmiddel Tzield, waardoor het gebruik wordt uitgebreid naar patiënten die al zijn gevorderd naar stadium 3 type 1 diabetes. • Deze nieuwste goedkeuring is erop gericht de resterende bètacelfunctie te behouden, voortbouwend op eerdere uitbreidingen in april 2026 die het gebruik van het medicijn uitbreidden naar kinderen vanaf één jaar. • De beslissing was gebaseerd op de PROTECT-studie, die een statistisch significant effect aantoonde op C-peptide, een surrogaateindpunt dat wordt gebruikt om klinisch voordeel te voorspellen.

• De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) bevindt zich in een periode van instabiliteit, gekenmerkt door het verlies van duizenden werknemers door ontslagen of ontslagname. • De opgebouwde expertise van het agentschap is uitgehold, met name binnen de centra voor geneesmiddelen en biologische producten, waaronder het Center for Biologics Evaluation and Research. • Deze onrust wordt toegeschreven aan politiek benoemde leiders, waaronder Vinay Prasad, die zijn afgekeerd van de traditionele wetenschappelijke normen van het agentschap voor de beoordeling van medische producten.

Moderna streeft naar FDA-goedkeuring voor zijn nieuwe vaccin, mFlusvia, als optie voor 50-plussers.

• Begin 2026 heeft de FDA vier strategische acties geïmplementeerd om de ontwikkeling van geneesmiddelen te moderniseren, waarbij de focus is verschoven naar flexibiliteit en mensgerichte wetenschap. • De instantie geeft prioriteit aan de kwaliteit van het bewijs en analytische geavanceerdheid boven de pure hoeveelheid data, in erkentenis dat vorderingen in genomische geneeskunde en biomarkers de oude kaders hebben ingehaald. • Een belangrijke regelgevende wijziging staat de goedkeuring van geneesmiddelen toe op basis van één enkel adequaat en goed gecontroleerd onderzoek, mits dit wordt ondersteund door voldoende bevestigend bewijs.

• De FDA heeft de beoordeling van een aanvullende aanvraag voor een biologische licentie (sBLA), ingediend door Eisai en Biogen op 8 mei 2026, verlengd. • De aanvraag betreft een eenmaal per week onderhuids autoinjector-startschema voor lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik), gebruikt voor de behandeling van vroege Alzheimerziekte. • Deze regulatieve vertraging verschuift de actiedatum van de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) naar 24 augustus 2026.

• De FDA heeft officieel het gebruik van bemotrizinol goedgekeurd, een zeer effectief ingrediënt voor zonnebrandcrème dat al jarenlang op grote schaal wordt ingezet op de Europese en Aziatische markten. • De beslissing volgt op langdurige druk van voorvechters van huidverzorging en zonnebrandcrème-enthousiastelingen, die ervoor pleitten dat de VS het ingrediënt zou adopteren om de standaarden voor zonbescherming te verbeteren. • Deze stap is belangrijk omdat bemotrizinol bekend staat om zijn superieure fotostabiliteit en breedspectrumdekking, waardoor het een betere bescherming tegen UV-stralen biedt dan veel huidige door de FDA goedgekeurde filters.

• De FDA heeft het orale antivirale middel ensitrelvir (Xocova), ontwikkeld door Shionogi & Co, Ltd, goedgekeurd voor post-expositie profylaxe (PEP) van COVID-19. • De behandeling is toegelaten voor gebruik bij volwassenen en adolescenten vanaf 12 jaar om symptomatische SARS-CoV-2 infecties te voorkomen. • De goedkeuring was gebaseerd op de SCORPIO-PEP fase 3-studie, die de veiligheid en effectiviteit van het middel aantoonde bij huisgenoten van symptomatische patiënten.

• De Amerikaanse FDA heeft ensitrelvir (Xocova), een oraal antiviraal middel ontwikkeld door Shionogi, goedgekeurd voor de post-expositiepreventie van COVID-19. • Het medicijn is toegestaan voor gebruik bij personen van 12 jaar en ouder die zijn blootgesteld aan het SARS-CoV-2 virus. • Deze goedkeuring is significant omdat Xocova het eerste en enige orale medicijn wordt dat specifiek is toegestaan om het risico op infectie na een bekende blootstelling te verminderen.

• De FDA heeft bepirovirsen, een uniek medicijn tegen hepatitis B, op de fast-track geplaatst na trialresultaten waaruit blijkt dat sommige patiënten mogelijk volledig kunnen stoppen met de behandeling. • In een studie met 1.838 patiënten die zes maanden lang wekelijkse injecties kregen, bereikte ongeveer 20% van de bepirovirsen-ontvangers een 'functionele genezing', wat betekent dat het virus zes maanden na het stoppen van alle medicatie ondetecteerbaar bleef. • Dit is significant omdat huidige hepatitis B-behandelingen doorgaans levenslange dagelijkse medicatie vereisen om het virus te beheersen en leverfalen te voorkomen.

• De FDA heeft Xocova (ensitrelvir) van Shionogi goedgekeurd als de eerste orale therapie die is ontworpen om Covid-19 te voorkomen nadat iemand aan het virus is blootgesteld. • De goedkeuring volgt op de Scorpio-Pep-studie met 2.387 deelnemers vanaf 12 jaar die asymptomatisch waren, maar wel waren blootgesteld aan een symptomatisch gezinslid. • Het medicijn werkt door virale replicatie te remmen en biedt een cruciaal nieuw preventiemiddel voor personen die binnen 72 uur na het begin van de symptomen van hun contactpersoon met de behandeling starten.

• De FDA heeft het orale medicijn ensitrelvir goedgekeurd voor gebruik als post-expositie profylaxe (PEP) om het ontstaan van COVID-19-symptomen te voorkomen. • De goedkeuring volgt op gegevens uit klinische fase 3-studies die tussen 10 februari en 10 juli 2022 op 92 locaties in Japan, Vietnam en Zuid-Korea zijn uitgevoerd, waarbij effectiviteit tegen Omicron-varianten werd aangetoond. • Deze ontwikkeling is significant omdat het een preventieve optie biedt voor personen die aan het virus zijn blootgesteld in risicovolle omgevingen, waaronder verzorgingshuizen, acute zorginstellingen en tijdens reizen.

• De FDA heeft XOCOVA (ensitrelvir), ontwikkeld door Shionogi Inc., goedgekeurd als een nieuwe behandeloptie voor COVID-19. • XOCOVA onderscheidt zich als het eerste en enige orale medicijn dat specifiek is goedgekeurd om te helpen het ontstaan van COVID-19 te voorkomen na blootstelling aan het virus. • Deze goedkeuring breidt de beschikbare farmaceutische toolkit voor het beheer van infectieziekten uit door een preventief oraal alternatief te bieden voor bestaande behandelingen.

• De FDA heeft ensitrelvir goedgekeurd, een oraal antiviraal medicijn dat specifiek is ontwikkeld om COVID-19 te voorkomen nadat iemand is blootgesteld aan het virus. • De goedkeuring volgt op de fase III SCORPIO-PEP trial, waaruit bleek dat het medicijn het risico op het ontwikkelen van COVID-19 met meer dan de helft verminderde voor personen die huishoudelijk contact hadden met een geïnfecteerd persoon. • Dit markeert een belangrijke verschuiving in de preventiestrategie, hoewel het medicijn momenteel niet is goedgekeurd voor de behandeling van actieve COVID-19-infecties binnen de VS.

• Tijdens de week van 19 juni 2023 heeft de FDA verschillende belangrijke goedkeuringen verleend, waaronder een gentherapie van 3,2 miljoen dollar en het eerste ontstekingsremmende geneesmiddel ontworpen voor hart- en vaatziekten. • Andere goedgekeurde behandelingen zijn een subcutane versie van Vyvgart voor myasthenia gravis en de uitbreiding van Jardiance en Synjardy voor pediatrische patiënten met type 2 diabetes. • Hiertegenover staat dat het agentschap drie therapieën heeft afgewezen die gericht zijn op niet-alcoholische steatohepatitis (NASH), netvlieskanker en zeldzame schimmelinfecties.

• Na het aftreden van commissaris Marty Makary is de FDA op zoek naar een nieuwe leider om toezicht te houden op de toezegging van het bureau om de toegang tot behandelingen voor patiënten met zeldzame ziekten te versnellen. • De urgentie wordt benadrukt door de gentherapie UX111, waarvan klinische studies aantonen dat het de opbouw van toxines gedurende meer dan acht jaar kan verminderen en cognitieve achteruitgang kan vertragen als het vroegtijdig wordt toegediend. • Deze overgang is cruciaal omdat kinderen die geen toegang hebben tot UX111 via klinische studies onherstelbare schade blijven oplopen terwijl ze wachten op de formele goedkeuring van de FDA.

• De FDA keurde op 17 maart 2026 Icotyde (icotrokinra) goed, ontwikkeld door Johnson & Johnson Innovative Medicine. • Het middel is een interleukine-23 (IL-23) receptorantagonist die specifiek is geïndiceerd voor patiënten met matig tot ernstige plaque psoriasis. • Deze goedkeuring biedt een nieuwe therapeutische optie voor het beheersen van een chronische inflammatoire huidaandoening door specifieke immuunresponsen aan te pakken.

• Een adviespanel van de FDA komt deze donderdag bijeen om te bepalen op welke Covid-19-variant vaccinproducenten zich moeten richten voor het seizoen 2026-2027. • De bijeenkomst vindt plaats terwijl de Verenigde Staten blijven navigeren door een veranderende vaccinatie-infrastructuur en evoluerende behoeften op het gebied van de volksgezondheid. • Daarnaast nadert een experimenteel Ebola-vaccin, ontwikkeld door een team uit Oxford, de productiefase voor komende klinische studies.

• Een adviespanel van de FDA heeft donderdag overweldigend aanbevolen dat fabrikanten de Covid-19-vaccinformules voor 2026-2027 baseren op de dominante XFG-variant. • Deze aanbeveling zorgt ervoor dat toekomstige iteraties van het vaccin effectief blijven tegen evoluerende varianten van het virus om de publieke gezondheidsbescherming te handhaven. • Afzonderlijk dringen experts van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) erop aan dat alle preventie- en behandelproducten voor het Ebola Bundibugyo-virus uitsluitend binnen klinische studies worden gebruikt.

• Congreslid Esposito dringt er bij de FDA op aan om het goedkeuringsproces voor behandelingen van zeldzame ziekten te versnellen, waarbij hij opmerkt dat 30 miljoen Amerikanen lijden aan meer dan 10.000 verschillende zeldzame aandoeningen. • De nadruk ligt hierbij op de gentherapie UX111, waarvan klinische studies aantonen dat het de opbouw van toxines gedurende meer dan acht jaar kan verminderen en cognitieve achteruitgang kan vertragen wanneer het vroegtijdig wordt toegediend. • De situatie is kritiek omdat standaard regelgevende tijdlijnen te traag zijn voor snel voortschrijdende ziekten, waardoor kinderen permanent verlies lijden terwijl ze wachten op toegang tot behandeling.

• De FDA zal naar verwachting in 2026 verschillende baanbrekende neurologische geneesmiddelen beoordelen, met de focus op het uitbreiden van behandelopties voor diverse neurologische aandoeningen. • Een belangrijke verwachte beslissing betreft de wekelijkse subcutane toediening van lecanemab voor de ziekte van Alzheimer, wat toediening aan huis mogelijk zou maken. • Deze verschuiving in de toedieningsmethode is van belang, omdat het de therapietrouw van patiënten aanzienlijk kan verbeteren en meer flexibiliteit biedt in vergelijking met de huidige infusen in de kliniek.

• Dr. Tracy Beth Høeg, de hoogste medicijnregulator van de Food and Drug Administration, verklaart dat zij door het agentschap is ontslagen nadat zij weigerde vrijwillig op te stappen. • In een grote herschikking bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) hebben op vrijdag topfunctionarissen hun vertrek aangekondigd – waaronder Tracy Beth Høeg, de waarnemend hoofd geneesmiddelen, die stelt dat ze is ontslagen, en Katherine Szarama, de waarnemend hoofd vaccins, die pas enkele dagen in functie was. • Ook Jim Traficant, de stafchef, is afgezet.

De voormalig advocaat die door Trump als ‘zeer getalenteerd’ werd omschreven, was eerder deputy commissioner for food bij de FDA De nieuwe waarnemend commissaris van de US Food and Drug Administration (FDA), die door Donald Trump werd beschreven als een “zeer getalenteerd persoon”, is een voormalig bedrijfsadvocaat die eerder een populaire producent van babyvoeding verdedigde tegen claims dat hun product vroeggeboren baby's zou schaden. Kyle Diamantas, die onlangs diende als FDA deputy commissioner for food, zal het stokje overnemen als waarnemend FDA-commissaris. Lees verder...

• Kyle Diamantas, een topfunctionaris bij het agentschap, zal naar verluidt Makary vervangen en dienen als waarnemend FDA-commissaris. • Marty Makary is dinsdag teruggetreden als commissaris van de US Food and Drug Administration (FDA), waarmee een ambtstermijn van 13 maanden bij de regelgevende instantie eindigt die regelmatig het ongenoegen wekte van het Witte Huis, het Congres, de industrie en het publiek, aldus berichten in de Amerikaanse media. • Kyle Diamantas, die voorheen werkte als topfunctionaris voor voedsel bij het agentschap, waar hij verantwoordelijk was voor de strategische richting en operaties voor het voedselbeleid in de VS, is volgens Politico aangesteld als waarnemende opvolger van Makary. Politico was als eerste met het bericht over het ontslag en de vervanging. Ook Reuters en NBC News berichtten over het vertrek van Makary.

Besluiten van de commissaris van de Food and Drug Administration hebben het moreel van het personeel geschaad en zijn functie in het vizier geplaatst