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• 由於顯著的領導層不穩定以及持續的人力流失，FDA 在 2024 年上半年的監管效率略有下降。 • 在代理局長 Kyle Diamantas 的領導下，該機構已轉向更開放的立場，特別是在罕見病療法和加速批准申請方面。 • 此轉變的主要受益者包括 REGENXBIO（獲通知其 RGX-121 的臨床數據已足夠）、Replimune 以及 uniQure。

• HCA Healthcare 公佈了一項發表在《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM) 的新研究，強調了適用於兒童的 CRISPR 基因編輯療法的進展。 • 該研究建立在 TriStar Centennial Medical Center 和 Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network 的開創性工作基礎之上，後者每年執行超過 1,600 例細胞治療和移植。 • 關鍵研究人員 Dr. Frangoul 此前曾參與美國首個針對鐮狀細胞疾病的基因編輯臨床試驗，並促成了首個獲得 FDA 批准的 CRISPR 療法。

• 美國衛生與公共服務部 (HHS) 與 FDA 啟動了一項「前所未有」的計畫，旨在恢復美國在臨床試驗中的領導地位，並應對來自中國的競爭。 • 該計畫的一個關鍵組成部分是加速研究新藥 (investigational new drug) 的試行計畫，旨在將早期試驗的時間表縮短最多 12 個月。 • 衛生部長 Robert F. Califf 表示，此舉旨在將美國打造為藥物開發的首選地，以扭轉臨床研究向海外遷移的趨勢。

• 來自 FDA、CDC 和 NIH 的前領導人於 BIO International Convention 召集會議，討論 Trump 政府對衛生與公共服務部 (Department of Health and Human Services) 的拆解情況。 • 該小組討論聚焦於現有美國公共衛生結構的崩潰，以及重建一個更高效系統的緊迫需求。 • 專家警告，隨著 Ebola 和 hantavirus 等傳染病爆發日益頻繁，必須立即採取行動。