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• NanoViricides wird nächste Woche eine klinische Studie für das orale Medikament NV-387 beginnen, um einen expandierenden Ebola-Ausbruch in der Demokratischen Republik Kongo zu behandeln. • Der aktuelle Ausbruch der Bundibugyo-Ebolavirus-Variante weist eine Rohsterblichkeitsrate von 48 % auf, und es gibt keine zugelassene Behandlung oder einen Impfstoff. • Das Virus hat sich in Flüchtlingslager mit über 4,4 Millionen Menschen ausgebreitet, was eine Hochrisikopopulation mit schlechten sanitären Einrichtungen und medizinischen Ressourcen schafft.

• Die FDA trifft sich diesen Mittwoch, um Input von der Öffentlichkeit und Branchenvertretern für den nächsten Prescription Drug User Fee Act einzuholen, welcher die Prioritäten der Behörde für die Geschäftsjahre 2028–2032 festlegen wird. • Das Gesundheitspolitik-Unternehmen Aviva Strategies wies in einem Memo am Freitag darauf hin, dass der Rare Disease Innovation Hub der FDA daran arbeitet, das Center for Drug Evaluation and Research und das Center for Biologics Evaluation and Research aufeinander abzustimmen. • Diese Abstimmung zielt darauf ab, ein langjähriges Koordinationsproblem für Entwickler von Therapien für seltene Krankheiten zu lösen.

• NanoViricides gab am 8. September 2026 bekannt, dass es eine klinische Phase-II-Studie für NV-387 orale Gummies zur Behandlung des Bundibugyo-Ebolavirus-Ausbruchs in der Demokratischen Republik Kongo registriert hat. • Das Unternehmen berichtet, dass NV-387 in einem letalen Tiermodell einer Viruserkrankung zuvor eine bessere Wirkung als das Medikament Remdesivir zeigte. • Diese Studie schließt eine kritische Lücke in der Gesundheitsversorgung, da es derzeit keinen zugelassenen Impfstoff oder eine Behandlung für den spezifischen Ebolavirus-Stamm gibt, der den expandierenden Ausbruch verursacht.

• Belgien und die Niederlande haben durch eine Kombination aus erstklassigen Forschungseinrichtungen und Biotech-Talenten einige der robustesten Life-Science-Ökosysteme Europas entwickelt. • Die Investitionen in diesen Regionen sind derzeit fragmentiert, und die Frühphasenfinanzierung für neue Unternehmen bleibt knapp. • Nationale Biotech-Initiativen und die Unterstützung der Europäischen Union dienen als primäre Katalysatoren, um diese wissenschaftlichen Stärken auf größere kommerzielle Märkte zu skalieren.

• Die FDA hat Pasatru™ (garetosmab-grts) als erste und einzige Behandlung zur Reduzierung neuer heterotoper Ossifikations-Läsionen (HO) und ärztlich beurteilter Schübe bei Erwachsenen mit Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) zugelassen. • Die Zulassung erfolgte nach der klinischen Phase-3-Studie OPTIMA, einer multinationalen Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik des Medikaments bei Patienten mit aktiver FOP. • Diese Entwicklung ist von großer Bedeutung, da sie eine gezielte therapeutische Option für eine seltene Krankheit bietet, unterstützt durch frühere Fast Track- und Orphan-Drug-Bezeichnungen der FDA, EMA und des japanischen Gesundheitsministeriums.

• NanoViricides hat die behördliche Genehmigung erhalten, eine klinische Phase-II-Studie für NV-387 Oral Gummies zur Behandlung von Ebola in der Demokratischen Republik Kongo zu starten. • Die Studie zielt darauf ab, den aktuellen Ausbruch zu bekämpfen, der als der größte und am stärksten expandierende in der Geschichte der Region beschrieben wird. • Unter der Leitung von Professor Katoto und mit Unterstützung von Experten wie Fogarty Fellow Patrick nutzt die Studie spezialisierte Implementierungsforschungsnetzwerke, um neuartige Behandlungen zu skalieren.

• NanoViricides hat die behördliche Genehmigung erhalten, eine klinische Phase-II-Studie für NV-387 Oral Gummies zu starten, die als Behandlung gegen das Ebola-Virus entwickelt wurden. • Die Studie wird in der Demokratischen Republik Kongo durchgeführt, um den bisher größten und am schnellsten expandierenden Ebola-Ausbruch zu bekämpfen. • Die Dringlichkeit der Behandlung wird dadurch erhöht, dass sich das Virus in Flüchtlingslagern ausbreitet, in denen über 4,4 Millionen Menschen leben und wo schlechte sanitäre Einrichtungen sowie begrenzte medizinische Ressourcen das Risiko erhöhen.

• Die FDA hat eine neue gentechnisch veränderte virale Immuntherapie genehmigt, die speziell für Patienten mit behandlungsresistentem fortgeschrittenem Melanom entwickelt wurde. • Diese Zulassung bietet eine kritische neue Therapieoption für Krebspatienten, die nicht auf bestehende Standardbehandlungen angesprochen haben. • Die Genehmigung wurde unter Bedingungen erteilt, bei denen die fortlaufende Marktverfügbarkeit von der Verifizierung des klinischen Nutzens abhängen kann.

• Moderna hat eine erste klinische Phase-1-Studie am Menschen (NCT07737717) für mRNA-1469 gestartet, einen experimentellen Impfstoff gegen das Bundibugyo-Ebolavirus (BDBV). • Die Studie wird an drei Standorten in Kanada durchgeführt und zielt darauf ab, etwa 80 gesunde erwachsene Teilnehmer zu rekrutieren, um Sicherheit, Verträglichkeit und Immunogenität zu bewerten. • Diese Entwicklung ist von entscheidender Bedeutung, da es zwar Impfstoffe gegen das Zaire-Ebolavirus gibt, derzeit jedoch keine zugelassenen Impfstoffe zum Schutz gegen BDBV existieren, welches bereits Ausbrüche in der Demokratischen Republik Kongo verursacht hat.

• Ein beratenderCongressional-Ausschuss hat gewarnt, dass die USA ihren Vorsprung in der Arzneimittelentwicklung für seltene Krankheiten verlieren, und bezeichnet diesen Trend als eine Angelegenheit der nationalen Sicherheit. • Um dem entgegenzuwirken, empfiehlt das Gremium die Umsetzung unterstützender Maßnahmen, einschließlich einer finalisierten FDA-Plattformbezeichnung und der Einführung neuartiger Studiendesigns für kleine Patientenpopulationen. • Die FDA ergreift bereits Maßnahmen im Rahmen eines neuen Pilotprogramms, um den Zeitraum von der Identifizierung eines Medikaments bis zu den ersten Studien am Menschen zu verkürzen und die Qualität der Einreichungen zu verbessern.