Bericht: US-Vorsprung bei seltenen Krankheiten „erodiert“ und ist eine Angelegenheit der nationalen Sicherheit - BioSpace
• Ein beratenderCongressional-Ausschuss hat gewarnt, dass die USA ihren Vorsprung in der Arzneimittelentwicklung für seltene Krankheiten verlieren, und bezeichnet diesen Trend als eine Angelegenheit der nationalen Sicherheit. • Um dem entgegenzuwirken, empfiehlt das Gremium die Umsetzung unterstützender Maßnahmen, einschließlich einer finalisierten FDA-Plattformbezeichnung und der Einführung neuartiger Studiendesigns für kleine Patientenpopulationen. • Die FDA ergreift bereits Maßnahmen im Rahmen eines neuen Pilotprogramms, um den Zeitraum von der Identifizierung eines Medikaments bis zu den ersten Studien am Menschen zu verkürzen und die Qualität der Einreichungen zu verbessern.
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