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• 由于领导层严重不稳定以及持续的人员流失，FDA 在 2024 年上半年的监管效率略有下降。 • 在代理局长 Kyle Diamantas 的领导下，该机构转向了更加开放的立场，特别是在罕见病疗法和加速批准申请方面。 • 这一转变的主要受益者包括 REGENXBIO（被告知其 RGX-121 的临床数据已足够），以及 Replimune 和 uniQure。

• HCA Healthcare 宣布在《新英格兰医学杂志》(NEJM) 上发表的一项新研究，重点介绍了基于 CRISPR 的儿童治疗方法的进展。 • 该研究基于 TriStar Centennial Medical Center 和 Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network 的开创性工作，后者每年执行超过 1,600 例细胞疗法和移植。 • 关键研究员 Dr. Frangoul 此前曾参与美国首个镰状细胞病基因编辑临床试验，促成了首个获得 FDA 批准的 CRISPR 疗法。

• 美国卫生与公众服务部 (HHS) 和 FDA 启动了一项“前所未有”的计划，旨在恢复美国在临床试验中的领导地位，并应对来自中国的竞争。 • 该计划的一个关键组成部分是一个快速研究性新药 (investigational new drug) 试点项目，旨在将早期试验的时间线缩短至多 12 个月。 • 卫生部长 Robert F. Califf 表示，此次努力旨在通过将美国打造为药物研发的首选地，扭转临床研究向海外转移的趋势。

• 来自 FDA、CDC 和 NIH 的前领导者在 BIO International Convention 上聚集，讨论在 Trump 政府下卫生与公共服务部 (Department of Health and Human Services) 被拆解的情况。 • 该小组讨论集中在现有的美国公共卫生结构的崩溃，以及重建一个更高效系统的紧迫需求。 • 专家警告称，由于包括 Ebola 和 hantavirus 在内的传染病爆发日益频繁，必须立即采取行动。