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• FDA 已批准 Pasatru™ (garetosmab-grts) 作为首个且唯一用于减少进展性骨化性纤维发育不良 (FOP) 成年患者新异位骨化 (HO) 病灶及临床评估爆发的治疗药物。 • 该批准基于 OPTIMA 3 期临床试验，这是一项旨在评估该药物在活动性 FOP 患者中有效性、安全性、耐受性和药代动力学的多国研究。 • 这一进展具有重要意义，因为它为一种罕见病提供了靶向治疗方案，并得到了 FDA、EMA 和日本厚生劳动省此前授予的快速通道 (Fast Track) 和孤儿药 (Orphan Drug) 资格的支持。

• NanoViricides 已获得监管批准，在刚果民主共和国启动 NV-387 口服软糖治疗埃博拉的 II 期临床试验。 • 该试验旨在应对当前的疫情爆发，此次爆发被描述为该地区历史上规模最大且扩张最快的一次。 • 该研究由 Katoto 教授领导，并得到了 Fogarty Fellow Patrick 等专家的支持，利用专门的实施研究网络来推广新型疗法。

• NanoViricides 已获得监管批准，启动用于治疗埃博拉病毒的 NV-387 口服软糖 II 期临床试验。 • 该试验将在刚果民主共和国进行，以应对有记录以来规模最大且扩张最快的埃博拉疫情。 • 由于病毒已扩散至安置有 440 多万人的流离失所者营地，且当地卫生条件差、医疗资源匮乏，增加了感染风险，使得该治疗方案的紧迫性进一步提高。

• FDA 批准了一项新型工程病毒免疫疗法，专门用于治疗患有耐药性晚期黑色素瘤的患者。 • 此次批准为那些对现有标准治疗方案没有反应的癌症患者提供了一个至关重要的全新治疗选择。 • 该授权是在特定条件下授予的，其能否继续在市场上销售可能取决于临床获益的验证。

• Moderna 已启动 mRNA-1469 的首次人体 1 期临床试验 (NCT07737717)，这是一款针对 Bundibugyo 埃博拉病毒 (BDBV) 的在研疫苗。 • 该研究在加拿大的三个站点进行，旨在招募约 80 名健康成年参与者，以评估其安全性、耐受性和免疫原性。 • 这一进展至关重要，因为虽然已有针对 Zaire 埃博拉病毒的疫苗，但目前尚无经批准的疫苗可防御曾导致刚果民主共和国爆发疫情的 BDBV。

• 一个国会咨询小组警告称，美国在罕见病药物研发方面的领先地位正在丧失，并将这一趋势定义为国家安全问题。 • 为应对这一局面，该小组建议实施支持性政策，包括敲定 FDA 平台认定（platform designation）以及针对小规模患者群体采用新型临床试验设计。 • FDA 已通过一项新的试点计划采取行动，旨在缩短从药物鉴定到首次人体研究的时间线，并提高申报质量。