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• Paradigm Health 已于 2026 年 6 月 30 日正式提交针对美国食品药品监督管理局 (FDA) 关于实时临床试验 (RTCT) 计划的信息请求 (RFI) 的回复。 • 作为目前唯一将 FDA RTCT 概念验证研究付诸实施的技术提供商，Paradigm Health 的提交内容基于来自生物制药申办者和医疗服务提供者的洞察。 • 此举对于完善实时临床试验框架至关重要，旨在加速药物研发并提高监管审查的效率。

• FDA 已将 psilocybin 和一种类 MDMA 药物纳入 1 到 2 个月的加速审批通道，这可能使 psilocybin 成为首个经 FDA 批准的迷幻药疗法。 • 这一快速审批流程是基于 Trump 的一项行政命令以及优先审评券的使用，全面批准可能在 2026 年底前实现。 • 这一转变得到了不断演进的精神病学科学的支持，其中一个亮点是 Chicago VA Hospital 最近将其首批退伍军人纳入了针对 PTSD 的 psilocybin 辅助治疗计划。

• 6月22日，作为美国卫生与公共服务部“Operation TrailBlazer”计划的一部分，FDA 宣布了多项旨在加速药物早期和晚期开发的举措。 • 其中一个关键组成部分是一项新的药物试点计划，旨在缩短从最初药物鉴定到首次人体临床研究之间的时间表。 • 该计划旨在建立一个由合格研究机构（包括学术医学中心和合同研究组织）组成的网络，以便与申办者在方案开发方面开展协作。

• 2026 年 6 月 2 日，FDA 批准 ensitrelvir 用于 12 岁及以上患者 COVID-19 的暴露后预防。 • 该监管决定基于 3 期临床试验的积极结果，证实了该药物在这一人群中的疗效。 • 此次批准为临床医生提供了一个关键的新工具，用于限制青少年在密切接触或家庭暴露后病毒的传播。

• 委员会将于7月举行会议，讨论目前在灰色市场销售的肽类药物，尽管其安全性及有效性的证据有限。 • 美国食品药品监督管理局 (FDA) 的顾问即将举行会议，探讨是否放宽获取某些研究用肽类药物的限制。这类药物拥有一批狂热的追随者，但支持其功效的证据却十分匮乏。 • 如果限制被放宽，美国的复合药局将能够为美国人生产并配制此类药物的处方——这一变化将实际上使一个繁荣的灰色市场合法化。阅读更多...

• 据报道，白宫国内政策副助理 Heidi Overton 是被考虑领导 Food and Drug Administration (FDA) 的最终候选人之一。 • Overton 是一名医学博士，拥有 Johns Hopkins University 的临床研究博士学位，为该职位带来了深厚的医学和政策专业知识。 • 这一潜在任命至关重要，因为 FDA 局长负责监管全美国药物和食品产品的安全与功效。

• FDA 启动了一项新计划，旨在重启药物审查流程，以加速新药的研发。 • 该计划的主要目标是增加国内临床试验的数量，减少对海外数据的依赖，并加快患者获得治疗的速度。 • 此次转型至关重要，因为该机构正寻求简化监管障碍，并提高创新疗法进入美国市场的效率。

• 美国政府正在重组支持 PEPFAR 和全球健康安全的体系，将其参与策略从长期的公共卫生伙伴关系转向监管影响力。 • 人们日益担心，加强政治监督和解构国际合作可能会削弱 NIH 的科学基础设施及其在 HIV 研究和疫苗开发方面的历史积累。 • 在监管合作方面，美国食品药品监督管理局 (FDA) 与 African Medicines Agency (AMA) 签署了一项谅解备忘录 (MoU)，旨在建立一个共享的信息交换框架。

• FDA 已接受 Roche 关于将 Lunsumio 和 Polivy 联合用于患者治疗的申请。 • 这一监管里程碑是 Roche 旨在扩大这些现有上市产品适应症和临床实用性努力的一部分。 • 该开发项目具有重要意义，因为它可能为需要这种特定药物组合的患者提供一种新的治疗选择。

• FDA 已授予药物 Tzield 一项新适应症，将其使用范围扩大至已进展到 3 期 1 型糖尿病的患者。 • 此次最新批准旨在保留剩余的 β 细胞功能，是在 2026 年 4 月将该药使用范围扩大至低至 1 岁儿童的基础之上的进一步扩展。 • 该决定基于 PROTECT 临床试验，该试验证明了该药对 C-肽（一个用于预测临床获益的替代终点）具有统计学上的显著影响。

• 美国食品药品监督管理局 (FDA) 正处于一个不稳定的时期，其特点是数千名员工通过解雇或辞职而流失。 • 该机构积累的专业知识已遭到侵蚀，特别是在药物和生物制品中心，包括生物制品评价与研究中心 (Center for Biologics Evaluation and Research)。 • 这一动荡被归因于政治任命的领导层（包括 Vinay Prasad），他们背离了该机构在医疗产品审查方面传统的科学规范。

• Moderna 寻求 FDA 批准其名为 mFlusiva 的新疫苗，将其作为 50 岁及以上人群的接种选项。 • 美国健康顾问周四正在讨论一种新型流感疫苗，这是首款采用与终结 Covid-19 疫情关键技术相同的 mRNA 技术的疫苗。 • Moderna 正在寻求 Food and Drug Administration (FDA) 批准其名为 mFlusiva 的新疫苗，以供 50 岁及以上人群选择。此次 FDA 咨询委员会会议是冬季流感季前做出最终决定的一项关键步骤。阅读更多...

• 2026 年初，FDA 实施了四项战略行动以实现药物研发的现代化，将重心转向灵活性和以人为本的科学。 • 该机构优先考虑证据质量和分析的先进程度，而非单纯的数据量，并承认基因组医学和生物标志物的进展已超越了旧有的框架。 • 一项关键的监管变化允许在有充足确认证据支持的情况下，基于单次充分且受控的临床试验批准药物。

• FDA 将 Eisai 和 Biogen 于 2026 年 5 月 8 日提交的一项补充生物制品许可申请 (sBLA) 的审评时间予以延长。 • 该申请涉及 lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik) 的每周一次皮下自动注射器起始方案，该药物用于治疗早期阿尔茨海默病。 • 此次监管延迟将《处方药用户付费法案》(PDUFA) 的决定日期推迟至 2026 年 8 月 24 日。

• FDA 已正式批准使用 Bemotrizinol，这是一种高效的防晒成分，多年来在欧洲和亚洲市场被广泛采用。 • 该决定是在皮肤护理倡导者和防晒爱好者长期施压后做出的，他们推动美国采用该成分以提升防晒标准。 • 此举意义重大，因为 Bemotrizinol 以其卓越的光稳定性（photostability）和广谱覆盖能力而闻名，比许多目前 FDA 批准的过滤剂能提供更好的紫外线防护。

• FDA 批准了由 Shionogi & Co, Ltd 开发的口服抗病毒药物 ensitrelvir (Xocova)，用于 COVID-19 的暴露后预防 (PEP)。 • 该治疗药物获准用于 12 岁及以上的成人和青少年，以预防 SARS-CoV-2 病毒引起的有症状感染。 • 此次批准基于 SCORPIO-PEP 3 期临床试验，该试验证明了该药物在有症状患者家庭接触者中的安全性和有效性。

• 美国FDA已批准由Shionogi开发的口服抗病毒药物ensitrelvir (Xocova)用于COVID-19的接触后预防。 • 该药物被授权用于12岁及以上且曾接触过SARS-CoV-2病毒的人群。 • 此次批准意义重大，因为Xocova成为首款且唯一一款专门获准用于在已知接触后降低感染风险的口服药物。

• FDA已将 bepirovirsen 列入快速通道，这是一款首创的乙肝药物。临床试验结果显示，该药可能使部分患者完全停止治疗。 • 在一项包含 1,838 名患者、每周注射一次且持续六个月的研究中，约 20% 的 bepirovirsen 受试者实现了“功能性治愈”，这意味着在停止所有药物治疗六个月后，体内仍检测不到病毒。 • 这一结果具有重要意义，因为目前的乙肝治疗通常需要终身每日服药，以控制病毒并防止肝衰竭。

• FDA 已批准 Shionogi 的 Xocova (ensitrelvir) 作为首款旨在预防在接触病毒后感染 Covid-19 的口服疗法。 • 此次批准基于 Scorpio-Pep 临床试验，该试验涉及 2,387 名 12 岁及以上的受试者，他们虽无症状但曾与有症状的家庭成员接触过。 • 该药物通过抑制病毒复制发挥作用，为在接触者出现症状后 72 小时内开始治疗的人群提供了一个关键的新预防工具。

• FDA 已批准口服药物 Ensitrelvir 用作暴露后预防 (PEP)，以防止新冠肺炎症状的出现。 • 此次批准基于 2022 年 2 月 10 日至 7 月 10 日期间在 日本、越南和韩国 92 个站点开展的 3 期临床试验数据，证明了该药对 Omicron 变异株的疗效。 • 这一进展具有重要意义，因为它为在养老院、急性护理设施以及旅行期间等高风险环境下接触病毒的人群提供了预防方案。

• FDA 已批准由 Shionogi Inc. 开发的 XOCOVA (ensitrelvir) 作为 COVID-19 的一种新治疗选择。 • XOCOVA 的独特之处在于，它是首个且唯一被专门批准用于在接触病毒后帮助预防 COVID-19 发病的口服药物。 • 此次批准扩大了传染病管理的药物工具库，为现有治疗方案提供了一种预防性的口服替代方案。

• FDA 已批准 ensitrelvir，这是一种专门设计用于在人们接触 COVID-19 病毒后预防感染的口服抗病毒药物。 • 此次批准基于 III 期 SCORPIO-PEP 临床试验，该试验表明，对于感染者的家庭接触者而言，该药物可将患 COVID-19 的风险降低一半以上。 • 这标志着预防策略的重大转变，尽管该药物目前在美国尚未获批用于治疗处于活动期的 COVID-19 感染。

• 在2023年6月19日当周，FDA发布了多项关键批准，包括一项价值 320 万美元的基因疗法，以及首款针对心血管疾病设计的抗炎药物。 • 其他获批的治疗方案包括用于治疗重症肌无力的 Vyvgart 皮下注射版本，以及 Jardiance 和 Synjardy 在 2 型糖尿病儿童患者中的适应症扩展。 • 与此同时，该机构拒绝了三项针对非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)、视网膜癌和罕见真菌感染的疗法。

• 在局长 Marty Makary 辞职后，FDA 正在寻找新领导者，以监督该机构在加速罕见病患者获得治疗方面的承诺。 • 基因疗法 UX111 凸显了这一紧迫性，临床试验表明，如果尽早 administering，该疗法可减少毒素积聚八年以上，并减缓认知能力下降。 • 此次过渡至关重要，因为无法通过临床试验获得 UX111 的儿童在等待 FDA 正式批准期间，将继续遭受不可逆转的损失。

• FDA 于 2026 年 3 月 17 日批准了由 Johnson & Johnson Innovative Medicine 开发的 Icotyde (icotrokinra)。 • 该药物是一种白细胞介素-23 (IL-23) 受体拮抗剂，专门用于治疗中至重度斑块状银屑病患者。 • 此次批准通过针对特定的免疫反应，为管理这种慢性炎症性皮肤病提供了一种新的治疗选择。

• FDA 咨询小组将于本周四召开会议，以确定疫苗制造商在 2026-2027 季度应针对哪种新冠病毒株。 • 此次会议召开之际，美国仍在不断应对不断变化的疫苗基础设施和演变的公共卫生需求。 • 此外，由 Oxford 团队开发的一款实验性埃博拉疫苗正接近进入即将开展的临床试验生产阶段。