Approvals

• De FDA heeft in de eerste helft van 2026 vijf 'first-in-class' therapieën goedgekeurd, gericht op obesitas, AML, nierziekten, gehoorverlies en blaas암. • Op 14 april ontving Travere Therapeutics goedkeuring voor sparsentan (Filspari), de eerste behandeling die specifiek is goedgekeurd voor focale segmentale glomerulosclerose (FSGS), een zeldzame nierziekte. • Deze goedkeuringen zijn significant omdat ze off-label of belastende parenterale behandelingen vervangen door toegankelijkere opties, zoals volledig orale schema's waarmee patiënten thuis behandeld kunnen worden.

• Volksgezondheidsfunctionarissen hebben een waarschuwing afgegeven over een stijging van cyclosporiasis in meerdere staten, een parasitaire gastro-intestinale aandoening, met meer dan 450 gemelde gevallen in 18 staten. • Michigan is de zwaarst getroffen regio, goed voor meer dan 300 van het totaal aantal gevallen, hoewel functionarissen waarschuwen dat het werkelijke aantal waarschijnlijk hoger ligt door onderrapportage. • Het rapport belicht daarnaast cruciale medische ontwikkelingen, waaronder de veiligheidsmonitoring van psychedelische therapieën door een psychiater van Yale en nieuwe FDA-goedkeuringen voor gen-, cel- en nefrologische therapieën.

• De FDA keurde in 2026 zes nieuwe geneesmiddelen goed voor pediatrische patiënten onder de 18 jaar, waaronder Copper histidinate (Zycubo) van Sentynl Therapeutics Inc. • Zycubo, goedgekeurd op 12 januari 2026, is geïndiceerd voor de behandeling van de ziekte van Menkes bij kinderen via een subcutane formulering. • Klinische gegevens uit twee open-label studies toonden aan dat patiënten die binnen vier weken na de geboorte met de behandeling startten, een risicoreductie op overlijden van 78% vertoonden.

• De US Food and Drug Administration (FDA) heeft in de eerste helft van 2026 22 nieuwe geneesmiddelen goedgekeurd, waardoor de behandelopties in diverse medische specialismen zijn uitgebreid. • Belangrijke goedkeuringen omvatten koperhistidinate (voorheen CUTX-101) voor de ziekte van Menkes, ondersteund door twee open-label studies met 129 patiënten die tot 3 jaar lang een subcutane toediening kregen. • De FDA heeft ook goedkeuring verleend voor een nieuwe behandeling gericht op milde tot matige ziekte van Alzheimer (AD), gebaseerd op data uit klinische fase 3-studies bij zowel volwassenen als pediatrische populaties.

• Het American Journal of Health-System Pharmacy heeft de farmaceutische pijplijn geschetst voor de goedkeuring van nieuwe geneesmiddelen die worden verwacht tussen 1Q 2026 en 4Q 2026. • De komende pijplijn richt zich op therapieën voor zeldzame erfelijke genetische aandoeningen, immunologische en inflammatoire ziekten, en vorderingen in gentherapie en gerichte oncologie. • Deze monitoring is cruciaal voor apothekers in gezondheidssystemen om ziekenhuisformularia effectief te beheren, financiële middelen toe te wijzen en de patiëntenzorg te optimaliseren.

• De FDA heeft de beoordeling van een aanvullende aanvraag voor een biologische licentie (sBLA), ingediend door Eisai en Biogen op 8 mei 2026, verlengd. • De aanvraag betreft een eenmaal per week onderhuids autoinjector-startschema voor lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik), gebruikt voor de behandeling van vroege Alzheimerziekte. • Deze regulatieve vertraging verschuift de actiedatum van de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) naar 24 augustus 2026.

• Toezichthoudende instanties integreren in toenemende mate real-world evidence (RWE) in het proces van geneesmiddelengoedkeuring om traditionele gerandomiseerde klinische studies aan te vullen. • Deze verschuiving maakt gebruik van real-world data (RWD) afkomstig uit elektronische patiëntendossiers, administratieve claimsdatabases, ziekteregisters en digitale gezondheidstools. • De adoptie van RWE maakt een uitgebreider begrip van de gezondheid van patiënten en de zorgverlening mogelijk, wat de besluitvorming voor farmaceutische bedrijven potentieel kan versnellen.